من خلال تقنية كريسبر .. نحو علاج جذري لمتلازمة داون
سنابل الأمل/ متابعات
تمكّنت تقنية “كريسبر” المُطوّرة للمرّة الأولى من إزالة الكروموسوم الزائد في خلايا مصابة بمتلازمة داون، مع استعادة كاملة للتوازن الجيني والوظيفي.
هذا الإنجاز العلمي اللافت، الذي نُشرت نتائجه في دورية «Science Advances»، قد يُحدث ثورة في مقاربة هذا الاضطراب الجيني الذي يُصيب نحو واحد من كل 700 مولود حول العالم.
متلازمة داون، أو التثلث الصبغي 21، تنتج عن وجود نسخة إضافية من الكروموسوم 21، ما يؤدي إلى تأخر في النمو الجسدي والعقلي، وملامح وجهية مميزة، ومشكلات صحية محتملة كأمراض القلب والغدة الدرقية.
حتى الآن، ركّزت المعالجات على تحسين جودة حياة المصابين من خلال التدخلات المبكرة، مثل العلاج الطبيعي والتعليمي، دون وجود علاج جذري يعالج السبب الجيني الأساسي.
في هذا السياق، أجرى فريق بحثي من جامعة ميلانو-بيكوكا في إيطاليا تجربة رائدة باستخدام تقنية «كريسبر» لتحرير الجينات.
استهدف الباحثون الكروموسوم 21 الزائد في الخلايا الجذعية المأخوذة من أشخاص مصابين بالمتلازمة. باستخدام أداة «كريسبر-كاس9»، تمكّنوا من إزالة النسخة الإضافية من الكروموسوم بدقة عالية، مع الحفاظ على سلامة بقية الجينوم.
النتيجة كانت استعادة الخلايا لوظائفها الطبيعية، مع اختفاء السمات المرتبطة بالتثلث الصبغي 21.
الدراسة أظهرت أيضًا أن الخلايا المُعالجة أبدت تحسنًا في النمو والوظائف العصبية، مما يُشير إلى إمكانية تطبيق هذا العلاج في المستقبل لتحسين القدرات الذهنية والجسدية للمصابين.
ومع ذلك، أشار الباحثون إلى أن التطبيق العملي على البشر لا يزال بعيدًا، إذ تتطلب التقنية مزيدًا من الاختبارات لضمان سلامتها وفعاليتها، خصوصًا أن تحرير الجينات في الأجنة أو الأفراد يثير تساؤلات أخلاقية معقدة.
هذا الإنجاز يُضاف إلى سلسلة من التقدمات في مجال تحرير الجينات، حيث أثبتت «كريسبر» فعاليتها في معالجة اضطرابات جينية أخرى. ومع ذلك، يبقى السؤال المركزي: هل يمكن أن يصبح هذا العلاج متاحًا ومقبولًا أخلاقيًا لمعالجة متلازمة داون؟ الإجابة تتطلب مزيدًا من البحث والحوار المجتمعي.
تقنية كريسبر (CRISPR)
هي أداة ثورية في مجال الهندسة الوراثية تُستخدم لتحرير الجينات بدقة عالية. تُعرف اختصارًا بـ “Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats”، وهي مستوحاة من نظام مناعي طبيعي موجود في البكتيريا، حيث تستخدمه للدفاع ضد الفيروسات عن طريق قص الحمض النووي للفيروس.
تقنية كريسبر (CRISPR) هي أداة ثورية في مجال الهندسة الوراثية تُستخدم لتحرير الجينات بدقة عالية.
تُعرف اختصارًا بـ “Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats”، وهي مستوحاة من نظام مناعي طبيعي موجود في البكتيريا، حيث تستخدمه للدفاع ضد الفيروسات عن طريق قص الحمض النووي للفيروس. كريسبر تُعد إحدى أهم الابتكارات في العلوم الحيوية، لكنها تتطلب توازنًا بين الفوائد العلمية والاعتبارات الأخلاقية.
وكالات